Dünyada bir ilk! Genetik hastalığa çığır açan tedavi…

Описание

Nadir görülen kalıtsal bir hastalık olan Hunter sendromu teşhisi konulan küçük Oliver, dünyada ilk kez uygulanan gen tedavisiyle büyük ilerleme kaydetti. Genetik olarak düzeltilmiş kök hücrelerin naklinden dokuz ay sonra Oliver’ın vücudu artık normalden yüzlerce kat fazla enzim üretiyor ve pahalı haftalık tedaviye ihtiyaç duymuyor. Aile, aynı tedavinin büyük oğulları Skyler için de uygulanmasını umut ediyor. Bu yöntem, benzer genetik hastalıklar için de yeni bir umut olarak görülüyor.